今年2月28日是第18個“國際罕見病日”。近年來，罕見病逐漸擺脫“邊緣化”，成為國家政策、診療體系和社會關注的焦點。我國不但出台了多項罕見病藥物研發的支持政策，還積極将罕見病治療藥物納入醫保目錄，以提升我國罕見病患者的用藥可及性和保障水平。行業觀察人士認為，随着國内藥企研發能力的持續提升，未來将有更多的罕見病藥物從實驗室走向患者。

我國研發的孤兒藥數量在增加我國已上市罕見病藥物涉及過百種罕見病。中國罕見病患者群體已超過2000萬，已知的罕見病數量有1400餘種。我國分别于2018年和2023年發布兩批次罕見病目錄，囊括了207種罕見病種。《2025中國罕見病行業趨勢觀察報告》顯示，截至2024年底，我國已有188種罕見病藥物上市，涉及101種罕見病。中國藥企研發上市的罕見病藥品數量也在增加。2024年，中國共批準29款罕見病藥物上市，其中13款通過優先審評審批程序得以加快上市。29款獲批上市的罕見病藥物中，14款來自中國藥企。而在2018-2022年，國内上市的27種罕見病藥物中，僅有4種為國内企業引進或仿制。除了上市藥品，更多由我國研發的罕見病藥物陸續進入臨床試驗階段。沙利文大中華區執行總監李謙近日對媒體表示，2024年，中國罕見病藥物研發管線達210條，其中38%進入臨床三期，涵蓋20餘種罕見病，包括全身型重症肌無力、帕金森病（青年型、早發型）、系統性硬化、特發性肺纖維化、多發性硬化等。利好政策縮短孤兒藥上市時間我國罕見病研發的背後，是多項政策的支持助力，極大地縮短了罕見病新藥的上市時間，推動了中國藥企在罕見病藥物研發領域的發展。我國在2018年及2023年發布了《第一批罕見病目錄》和《第二批罕見病目錄》，分别收錄了121種及86種罕見病，即我國如今收錄的罕見病病種共207種。由官方定義罕見病，目的在于加強我國罕見病管理、提高診療效率，同時為藥物研發提供了明确目标，激發了藥企對罕見病藥物研發的積極性，使藥企清楚了解需要針對哪些罕見病進行藥物研發，推動針對特定罕見病的藥物研發工作開展。據了解，自目錄發布後，針對目錄内罕見病的在研藥物數量不斷增加。北京協和醫院張抒揚教授、陳銳副研究員和清華大學陳曉媛教授團隊合作開展的一項研究顯示，過去5年，我國在研罕見病藥物數量大幅增加，年均增長率達34%，超過全球增長率42%。近年來，國家出台了多項加快罕見病藥物審評審批的支持政策： 2015年國務院發布《關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》，首次提出對罕見病藥物加快審評審批。 2017年10月，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發意見提出支持罕見病治療藥品醫療器械研發，罕見病治療藥品醫療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗申請，對境外已批準上市的罕見病治療藥品，也可附條件批準上市。 2018年5月，國家藥品監督管理局、國家衛生健康委員會發布的公告再次提及對防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，加快審評審批。 2022年5月發布的《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案征求意見稿）》提出，鼓勵開展已上市藥品針對罕見病的新适應症開發，對臨床急需的罕見病藥品予以優先審評審批；對批準上市的罕見病新藥，在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應情況下，給予最長不超過7年的市場獨占期，其間不再批準相同品種上市。 2024年6月，國務院辦公廳發布《深化醫藥衛生體制改革2024年重點工作任務》，明确指出要加快創新藥、罕見病治療藥品等的審評審批。《以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作計劃（“關愛計劃”）》由國家藥監局藥品審評中心于2024年9月發布，該計劃是為推動以患者為中心的藥物研發，落實國家藥監局關于加快推動罕見疾病用藥的工作部署。多家本土企業積極研發罕見病藥物随着我國對罕見病的重視、系列政策的推進、醫保的覆蓋，不論是創新藥還是仿制藥，中國本土企業研發上市的罕見病藥品數量均在增加。就2024年看，中國藥企新上市的14款罕見病藥物中，2款為改良型新藥，4款為仿制藥，其餘8款均為創新藥。随着中國罕見病領域持續推進，越來越多的中國企業涉足罕見病藥物研發領域。北海康成、君實生物、恒瑞醫藥、再鼎醫藥、翰森制藥、和譽醫藥、正大天晴、拓領博泰等本土藥企布局罕見病領域，推動罕見病藥物研發上市。被稱為“本土罕見病第一股”的北海康成，罕見病産品管線豐富，包含3個已上市産品，4個處于臨床階段的候選藥物，1個處于臨床準備階段，2個處于臨床前階段，還有3個基因治療專案處于先導識别階段。該公司首款商業化罕見病産品Hunterase（CAN101）也是我國首個且唯一一個獲批上市治療黏多糖貯積症Ⅱ型的ERT藥物，已在全球超過10個國家獲得臨床驗證及上市許可。曾經的“醫藥一哥”恒瑞醫藥也在積極布局罕見病藥物領域。2024年7月，恒瑞醫藥宣布其1類創新藥HRS-9813片獲批臨床，拟開發用于治療特發性肺纖維化。而其研發的涉及視神經脊髓炎譜系疾病、化療所緻血小闆減少症、肝細胞癌一線治療的藥物，均被美國FDA授予孤兒藥資格。正大天晴的1類創新藥羅伐昔替尼片于2024年7月上市申請獲受理，用于治療中高危骨髓纖維化（MF）；用于治療補體參與介導的溶血性疾病的NTQ5082膠囊于2024年7月獲批臨床。君實生物的PD-1單抗特瑞普利單抗在2022年4月獲得FDA頒發的孤兒藥資格認定，用于治療小細胞肺癌，這是該藥獲得的第五個FDA孤兒藥資格認定；7月，特瑞普利單抗用于治療鼻咽癌獲得歐盟委員會授予的孤兒藥資格認定。此外，再鼎醫藥的一款管線産品适應證中包括慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病（CIDP）、胃腸間質瘤（GIST）、膠質母細胞瘤（GBM）、惡性胸膜間皮瘤（MPM）、天疱瘡等；翰森制藥以2.2億美元購得了治療視神經脊髓炎譜系疾病的首款抗CD19單抗在中國的開發和商業化權利，該藥于2022年3月在國内上市；和譽醫藥的Pimicotinib（ABSK021）已在中國、美國和歐洲同步開展全球Ⅲ期臨床研究；華海藥業旗下的華奧泰正在進行泛發性膿疱型銀屑病相關藥物研發，已向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交孤兒藥認定申請…… 丙類目錄将助力罕見病藥物研發我國約一半罕見病藥物已被納入基本醫保，但仍有1/3的罕見病藥物尚未獲得醫保或商業保險的支持。對丙類目錄的探索，将為罕見病診療和藥物研發再加一把油。 2025年1月17日，國家醫保局醫藥管理司透露，國家醫保局将在基本醫保現有的甲乙類目錄基礎上研究制定丙類目錄。丙類目錄将與每年的基本醫保藥品目錄調整同步開展，計劃于2025年年内發布第一版。記者了解到，丙類目錄是基本醫保藥品目錄的補充，主要納入創新程度高、具有顯著臨床應用價值、患者獲益顯著，但超出基本醫保基本功能定位、過往醫保目錄暫時無法納入的産品。業内普遍認為，丙類目錄對創新藥尤其是罕見病藥來說是重大利好，讓商業健康保險對罕見病的保障更穩定和可持續。行業觀察人士分析，在報銷方式上，丙類目錄藥品不由醫保基金報銷，而是由國家醫保局激勵引導和支持商業健康保險将丙類目錄藥品納入保障範圍，符合條件的病例可不納入按病種付費範圍，實行按項目付費；在工作程序上，丙類目錄的工作程序拟參照醫保目錄調整程序，但會發揮好市場主體的決定性作用，保險公司充分參與，而其商保結算價格由國家醫保局組織保險公司與醫藥企業協商确定。複旦大學公共衛生學院教授胡善聯指出，醫保丙類藥品目錄及長期推行的惠民保成為這些藥物支付的重要通道。通過丙類目錄，那些原本因價格高昂而難以企及的救命良藥，有望以更靈活的方式惠及更多患者。華經産業研究院預測，從2025年到2023年，中國罕見病藥物市場年均複合增長率預計在20%-25%之間；到2025年，中國罕見病藥物市場規模将達到250億元，2026年進一步擴大至320億元，最終在2030年達到750億元左右。 ■新快報記者梁瑜

國際罕見病日積極入局中國藥企孤兒藥研發漸入佳境

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